总理发话后，中国2000万罕见病患者能否走进春天？

作者：小米 来源：健识局

1月15日，国务院常务会议召开。在药品、耗材集采讨论过程中，李克强总理提出，中国的医保是基本医保，集采应盯住基本药品和基本耗材，因为它们主要满足人民群众的基本医疗需求。

与此同时，对于中国约2000万罕见病患者的用药需求，李克强要求：“研究对治疗罕见病的‘孤儿药’采购作出特殊安排。”

长期以来，罕见病用药话题交织着伦理与现实，从未停歇。

近年来，随着医改的进一步深入，境外新药通过“急需用药”“加速审批”快速进入中国市场，中国患者不必再望洋兴叹。另一个大问题随之而来：这些在海外以美元、欧元计价的高价药，如何才能用得起？

70万一支、需终身持续注射的诺西那生钠注射液就是其中一例。赛诺菲旗下的罕见病治疗药物“思而赞”也是如此，这款戈谢氏病特效药早在2008年就在中国获批上市，但因年治疗费用高达300万元，一直未能进入全国医保目录。

“因为确实太贵，我们没法承受得起。在罕见病里边，我们考虑了临床疗效等，还重点考虑到基金的承受能力。” 在2020年医保价格谈判发布会现场，国家医保局医药服务管理司司长熊先军向健识局解释，要考虑中国是发展中国家，医保基金承受能力有限。

矛盾核心在于：动用全体参保人员的基金，提供给极少数罕见病患者，这是否符合医疗保障基金的初衷？

因价高无缘医保目录

部分天价药连谈判资格都没有

2020年9月，《2020年国家医保目录调整通过形式审查的申报药品名单》向全社会公示，渤健公司所生产的诺西那生钠注射液也在其中，顺利通过形式审查。

一起通过初审的有722种药品，最终23种非独家的药品被直接调入目录，138种独家药品接到了国家医保局的通知：准备谈判。

由于价格过高，诺西那生钠注射液未能拿到谈判资格，其他罕见病用药也全部落选。

“不要讨论如何去保障使用天价药，要关注的是药企为什么把产品定成天价？”熊先军说，如果药企在定价时考虑中国发展的实际情况，医保局会把这些产品纳入谈判。

企业对“天价”的解释是：罕见病病人数量太少，企业要么不愿意研发相应药物，要么就得开出高价以覆盖研发成本。

但对于罕见病患者来说，有药则生，无药则死。生命在金钱面前，到底该值几何？

医药企业有一套复杂的“援助体系”，俗称“赠药”。2019年5月，渤健就与中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生—SMA患者援助项目”。在赠药条件下，SMA患者第一年的药物治疗自付费用将从原来的约140万元降低至55万元，之后每年的药物治疗自付费用将从原来的约105万元降低至55万元。

但是赠药对受援助对象是有严格要求的，基金会对申请人做筛选。而且，就算幸运入选，打折后的年均55万元的治疗费用也不是一般家庭能承受的。

诺西那生钠注射液属于新药，定价高尚可理解。但赛诺菲的戈谢氏病治疗药物“思而赞”已在中国市场销售超过12年，价格依然坚挺。

健识局查询看到，400U/瓶的“思而赞”在各地中标价格约为2.07万元。按照80公斤成年人的常规使用量计算，月治疗费用应不少于49.68万元。

天价面前，政府部门从未停止过相关尝试。

2016年9月，浙江将“思而赞”列入地方医保增补目录，惠及当地患者。随后，湖南、广东、河北、山西等地医保部门也跟进。

2018年5月，国家卫健委、医保局等五部委联合发布《第一批罕见病清单》，共涉及21种疾病。这一清单的公布，给中国各级政府开展罕见病的诊疗工作提供了重要依据。

2019年初，国家卫健委对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复中提到，国家医保部门将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。

换句话说，医保已经考虑给罕见病用药打开口子。只是，具体落地执行时，如何在企业的合理利润与基金支付能力之间取得平衡，还需要更多探索。

对中国2000万罕见病患者而言，这一天已期盼多时。2020年底，中国罕见病联盟执行理事长李林康对媒体表示，过去5年，中国罕见病领域迎来了最好的5年。

各地探索多种报销模式

推动国家罕见病顶层设计

2012年8月，国家发展改革委等六部委联合印发通知，推动城乡居民大病保险的工作。按照当时政策的思路，要利用商业保险机构的专业优势，发挥市场机制作用，提高大病保险的运行效率、服务水平和质量。

好景不长，当众多商业保险入局才发现，大病保险业务很难挣钱。

《中国卫生经济》2020年第5期《大病保险该由谁做：不同商业保险的比较分析》显示：2014至2016年的两年间，中国人寿和中国人保的大病保险业务覆盖473.68万城乡居民，累计为71124人次报销费用4.60亿元，大病医疗费用在基本医保基础上提高了15.00%。

该文章明确指出，这两家公司在大病医保上亏损7507.24万元，人寿比人保亏损更严重。

在大病保险上亏损的远不止这两家。对此，中国保监会副主席黄洪曾在2016年回应称，应该看成是市场经济经营的一个正常的现象，没有必要过度解读、过度担心，保监会对此高度重视。

黄洪认为，大病保险实际上具有准公共产品的性质，是一项政策性的保险业务。

同样，用市场化手段去解决天价罕见病用药问题，显然也不现实。那么，除了直接纳入医保报销，还能有什么办法？2015年，青岛打响了地方第一枪。

2015年初，青岛市社保局印发通知，将“格列卫”“思而赞”等26种特殊药品纳入青岛大病医疗救助之列，由财政出钱，把针对恶性肿瘤、高致残性疾病和罕见病的报销比例提升至70%。

财政部门是否可以兜底？健识局获悉，青岛市对大病救助的患者数量和金额都设立了上限，并与相关药企达成一致：一旦发生超员、超支的情况，超出部分完全由企业承担。

事实上，早在2012年国家城乡居民大病保险改革设计之初，政府就规划了两种方案：一是提高报销比例，二是扩大报销范围。时任青岛市社保局长耿成亮向媒体透露，经过评估后，一致认为第二种做法更加具有操作性。

耿成亮给记者算了一笔账，2012年7月至2014年底，青岛市共纳入9种产品，因此有超过1300名重大疾病患者获得治疗，共计花费7100万元。

这一次改革试点成功，让青岛市有了“底气”继续推动罕见病药物改革，也才有了后面2015年的动作。

青岛市开了先河，随后，上海、浙江、宁夏等地也纷纷通过医保报销和医疗救助的方式，解决罕见病用药保障问题。

但是在2019年，国家医保局发文，给各地三年时间，逐步取消医保地方增补。这就意味着，省级医保能支持罕见病的时间不多了，今后，这些罕见病用药还是得直接面对国家医保局。

多款天价药大幅降价进医保

多方救助模式破解罕见病诊疗困局

加强癌症、罕见病等重大疾病防治，已逐渐成为中国医改的重点之一。指望医保基金完全兜底显然不现实，那只有从企业方着手了。

2018年，国家医保局部署，将进一步推动罕见病管理工作制度化和规范化，研究探索促进罕见病规范化诊疗新路径，提高疾病诊疗和新药研发水平，努力为罕见病患者提供及时、高效的医疗服务。

比这更早的，是2015年8月出台的《关于药品医疗器械的审评审批制度的意见》，中国新药鼓励政策的序幕就此拉开。新药审批的加速引发一系列连锁反应，最重要的就是改变了企业的预期。

过去企业凭一款药物能包打天下，现在竞争者多了，而且自己也能申报更多新药，不用再依赖单独品种了。中国医药市场进入百家争鸣时代，各家开始选择不一样的市场策略。

2017年7月，人力资源和社会保障保障部公布国家医保目录，36个品种入围。其中，易瑞沙、美罗华、安维汀、格列卫纷纷降价挤进医保。这些曾经“天价”的药物进入了全国医保体系，平均降幅达到44%。目录上寥寥数十行改革，对很多患者而言，是救命的数字。

2018年国家医保局成立之后，多次在医保国谈中上演“灵魂砍价”，全球药王“修美乐”也从7800元/支连续降价至1290元/支。

“无药可用”是绝大多数罕见病患者的常态。全世界范围内，只有不到5%的罕见病有药可治。事实上，正是由于罕见病发病率低、患病人数相对较少，长期以来未能获得社会足够的重视。而今，医保体系正在研究如何解决这个世界难题。

中国罕见病联盟秘书长、北京协和医院副院长张抒扬曾透露，中国在2020年前就初步完成国家罕见病注册登记系统，开展超过50种5万例的罕见病注册登记研究，推动数据共享研究。

临床研究推进的同时，报销制度的改革也至关重要。在2020年的全国两会上，多位政协委员提交了《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》提案。

其中，“1”是指将《第一批罕见病目录》的相关药物逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的情况下，进入省级统筹范畴；“4”是指建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付。

业内普遍认为，要优选临床需求迫切且已有明确治疗方案、能大幅降低致残率和死亡率的罕见病进入目录。专家呼吁建立多方救助模式，破解罕见病患者诊治和用药困局。

事实上，在部分经济发达的国家，罕见病报销制度已相对完善。在澳大利亚，诺西那生钠注射液已被纳入当地药品福利计划，药品政府采购单支价格为11万澳元，患者自付41澳元（约合人民币205元）。

2019年，澳大利亚人均GDP已超过5.5万美元，中国则将将超过1万美元。

“一条人命到底应该值多少钱？”这一多年的疑问，或许在不久的将来，能得出一个属于我们的答案。