《良医妙药》， Amicus Therapeutics创始人是如何自救绝症孩子的……

原标题:《良医妙药》， Amicus Therapeutics创始人是如何自救绝症孩子的……

《良医妙药》讲述的是一个曾经真实发生在约翰·克罗利（John Crowley）身上的故事，John Crowley毕业于哈佛商学院，是一家生物技术公司的高级主管（好像很多医药人都有这种经历）。他与太太艾琳（Aileen）拥有两儿一女；其中1个儿子和女儿都患有一种非常罕见（患病概率为4万—5万分之一）的遗传类疾病：庞贝氏症（Pompe disease）。刚出生的婴儿若得此病症，通常活不过1~2岁。

他的家庭在2011年获得圣母大学颁发的“模范家庭奖”；

他毕业于乔治城大学，获得圣母大学法学博士学位以及哈佛商学院MBA；

他还曾撰写出版个人自传《追逐奇迹：Crowley一家的勇气、希望与欢乐之旅》；

他担任全球基因项目（Global Genes Project）的创始董事以及Scioderm公司董事；

他作为美国海军预备役军官在美国特种作战司令部服役，参加了美军在阿富汗的反恐战争；

他服务于圣母大学科技委员会、美国许愿基金会（Make a Wish Foundation）国家理事会执行委员会；

他的故事曾被《华尔街日报》头版报道，被好莱坞改编成电影《Extraordinary Measures》（中文名：良医妙药）；

他的经历改编的报告文学《治愈：一个父亲是如何快速筹集到1亿美元、建立医药公司并拯救自己孩子性命的》后获得2006年普利策奖……

先看影片

主人公John Crowley在翻阅了无数文献后打电话给Robert Stonehill，沟通关于疾病的治疗，结果这个怪异的教授竟然在大声听着音乐做研究而使电话断线

大女儿梅根又一次出现了心脏骤停，孩子抢救过来了，但是病情以及十分危急。

这个顽固不化的老学究被两个孩子的可爱与真诚所打动，打算与John共同建立一个公司。

和投资方的谈判被Stonehill搞砸了，孩子的病情迫在眉睫，John草拟了方案让双方都签了字。

资本无情，4个月不研发出来就撤资。John提议Stonehill卖掉公司，Stonehill只能接受。

John被告知孩子们只有不到一年的生命了，为了让全公司新任自己作为“亲属”参与研究的身份以及加快研发，他请来了同患有庞贝症孩子的家庭，感动了公司。

我们的怪才Stonehill自然无法和其他研究组的带头人友好相处，这不习惯边做实验边放音乐的他被敲窗户了。

资本依旧无情，为了减少投入，他们选用了竞争对比，看看哪个酶上市可能性大。John全然只顾自己的孩子，让Stonehill看实验结果，虽然愤怒，Stonehill还是做出了分析，认为别人的结果可操作性更强。

希望迫在眉睫，但是资本又发力了。公司决定生产适于出生不久的婴儿的药物，疯了的John企图偷走实验室的酶，Stonehill救了他并提出建议，偷偷进行“亲属研究”。这一研究被医院接受了，但是鉴于John是亲属，被迫离职。

John在病房里真诚的向Stonehill道歉，老家伙依旧只是幽默的回了句“他不会吻我吧”

试验成功了

John创办的第一家公司Novazym在2001年被全球知名的生物公司——健赞公司（Genzyme Corporation）以1.375亿元股票收购，2006年FDA批准了Myozyme（通用名：alglucosidase alfa, rhGAA）的生物制品许可申请（BLA），是首个治疗庞培氏病（Pompe）的药物，美国《罕见病药品法》（Orphan Drug Act）给其提供了7年的市场独占期。

成立于Amicus Therapeutics公司目前拥有150个员工，专注罕见病及孤儿病治疗的生物制药研发，致力于多种人类遗传疾病口服小分子药物的开发及商业化，于2007年在纳斯达克（股票代码：FOLD）上市，目前市值10亿美金。

Amicus的主打产品Migalastat是一种治疗法布雷氏病口服药物目前已进入Ⅲ期临床试验，并有望在2017年前后上市；美国、欧盟和日本已授予Migalastat孤儿药资格，给予Amicus某些激励措施，包括一段时期的市场专营权；

在被问及是否会因为个人因素而急功近利，John回答：

Hope、Persistence和Partnership”是他作为一位罕见病患儿的父亲，同时作为罕见病医药公司的CEO，比普通人拥有更有动力去研究（优先研究治疗其孩子的病），支持他多年来不断开发罕见病治疗药物，并与疾病进行抗争的人生感悟

所有治疗的基础都是依赖于自身的自愈能力

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