司美格鲁肽，又有新适应症获批

当地时间 8 月 15 日，诺和诺德宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已基于一份补充新药申请（sNDA），批准了司美格鲁肽（2.4mg）的新适应症，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化的非肝硬化代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）成年患者，联合低热量饮食和增加体力活动。

诺和诺德官网截图

代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）是一种严重的、进展性的代谢性肝脏疾病。在当前超重或肥胖人群中，超过三分之一同时患有 MASH。MASH 患者进展至晚期肝病（包括肝癌）的风险高于普通人群。

此次加速批准基于 ESSENCE 试验的部分结果。

ESSENCE 是一项 3 期临床试验，旨在评估每周一次皮下注射司美格鲁肽 2.4mg 对伴有中度至重度肝纤维化（2 期或3 期）的 MASH 成年患者的疗效。

ESSENCE 为双阶段试验，共计划纳入 1200 名受试者，按 2:1 比例随机分配接受司美格鲁肽 2.4mg 或安慰剂，联合标准治疗，持续 240 周。

在第一部分试验中，司美格鲁肽显示出在改善肝纤维化（无脂肪性肝炎恶化）以及在实现脂肪性肝炎消退（无肝纤维化恶化）方面，相较于安慰剂均具有统计学显著性和优效性。

ESSENCE 的临床数据显示，在第 72 周时，36.8% 的司美格鲁肽治疗者达到了「肝纤维化改善且无脂肪性肝炎恶化」，而安慰剂组为 22.4%。此外，62.9% 的司美格鲁肽治疗者实现了「脂肪性肝炎消退且无肝纤维化恶化」，而安慰剂组为 34.3%。

目前，司美格鲁肽成为首个也是唯一获批用于治疗 MASH 的 GLP-1 疗法。

监制：z_popeye