白求恩血液健康加油站项目成果回顾分享活动在京举行，多方共话血友病规范诊疗

2026年7月19日，由白求恩公益基金会发起、神州细胞工程有限公司支持的 “让生命不再脆弱——汇聚微光，点亮生命” 白求恩血液健康加油站项目成果回顾分享活动在北京举行。

本次公益活动汇聚血液疾病领域权威专家以及患者群体、主流媒体、爱心企业等社会各方力量，旨在凝聚规范诊疗共识，帮助患者科学管理疾病，推动疾病知识、诊疗理念的普及，通过全社会的共同努力让患者早日拥有健康生活、回归社会。

聚焦罕见病患者困境，传递公益救治力量

血友病是一种Ⅹ染色体连锁的隐性遗传出血性疾病，由凝血因子Ⅷ/Ⅸ（FⅧ/Ⅸ）基因（F8/F9）发生突变导致患者体内FⅧ/Ⅸ缺乏所致，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。《血友病A诊疗指南（2022 年版）》数据显示，我国血友病的患病率为 2.73/100，000人口，其中血友病A占 80%-85%；高达83%的成年患者正承受着各类合并症的折磨，其中，患者关节残疾发生率高达77.7%¹。

随着医疗技术进步和社会关注度提升，血友病患者的治疗效果与生活质量虽有所改善，但仍有大量患者面临着从身体疼痛到心理压力、从经济负担到社会融入的多重困境。众多家庭奔波求医、长期照护，承受着常人难以想象的沉重压力，这也间接造成了社会人才资源的损失与医疗资源的持续消耗。

白求恩公益基金会理事兼执行秘书长徐洁表示，“血友病是罕见病中的‘大病种’，现实中，大量患者因疾病认知不足、未能及时开展规范干预，最终发生肢体残疾，失去正常生活、工作、社交的机会，让无数患者在成长中面临巨大挑战。我们把主题定为‘让生命不再脆弱——汇聚微光，点亮生命’，旨在凝聚医生、患者、公益组织及媒体的多方力量，形成守护血友病群体的温暖合力，点亮血友病群体的生命之光。向全社会普及早诊早治、长期规范管理的重要意义，让每一位血友病患者都能平等享有规范化治疗，远离残疾困扰，自信、有尊严地回归家庭与社会。”

此次活动中，与会各方嘉宾共同参与了“点亮仪式”，表达对血友病患者“让生命不再脆弱”的美好祝愿。医生、患者、企业及社会各方的“微光”汇聚一处，将照亮血友病患者从“规范诊疗”走向“健康生活”的道路，让每一个疾病阴霾下的生命都能被看见、被守护，让生命不再脆弱。

凝聚诊疗共识，让“被动应对”转向“主动管理”

规范化诊疗是降低致残率、提升患者生活质量的关键，也是血友病全病程管理的核心。在“圆桌共话：凝聚血友病规范诊疗共识”环节，首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授、北京大学人民医院郭杨教授、西安交通大学第二附属医院李浩鹏教授、白求恩公益基金会陈思忆主任、神州细胞工程有限公司王欣副总经理围绕血友病规范诊疗路径、个体化治疗方案及疾病管理等内容展开深入讨论。

首都医科大学附属北京儿童医院吴润晖教授指出，全国血友病诊疗体系逐步完善，重型患者确诊后无需等待出血，即刻开展规范规律替代治疗。早期干预可规避颅内出血、反复关节损伤带来的致残致死风险，坚持全程标准化预防，能大幅改善患儿状态，让其正常成长、融入日常生活。

北京大学人民医院郭杨教授指出规范治疗可缓解疼痛、延缓关节损伤，改善行动能力，降低手术需求，最终能够让血友病患者与健康人享有一样的生活质量，回归社会。可以通过建立血友病分级诊疗体系，让患者得到及时且规范的诊疗；建立血友病多学科合作团队，为患者提供全方位综合关怀及长期随访管理。

西安交通大学第二附属医院李浩鹏教授指出，当前，血友病的治疗已迈入“功能保护导向”时代，血友病临床治疗理念正从“被动应对”向“主动管理”的转变。“规律替代治疗”是临床常规治疗的基石。临床普及前沿的治疗方法与理念，积极为患者提供安全有效的替代治疗方案。

与会专家一致强调，需加强血友病中心的建设、打造多学科协作团队，同时呼吁将成人规律替代治疗进一步纳入医保范围，切实提升成人患者的治疗效果和生活质量，让规范治疗惠及每一位患者。

共促规范落地，让“稳行之路”更宽、更远

在此次公益活动中，患者代表们通过诗朗诵、脱口秀等形式，分享了他们在对抗疾病的漫长道路上体会过的痛苦、失落，以及在坚持规范治疗、获得社会各方支持后重燃希望、走向健康生活的真实经历。

在这些患者中，有人曾亲历早年凝血因子库存紧张、无药可用的艰难岁月。而在国家医保政策持续优化、国产重组人凝血因子Ⅷ上市后，药物可及性显著提升，他们的疾病负担已不断降低。同时，随着药物可及性的提升和科学理念的普及，越来越多的患者得以接受规范化诊疗，走上回归社会的“稳行之路”。患者们表示，希望以自身经历鼓励更多病友树立信心，坚持规范治疗、科学管理疾病，让这条“稳行之路”走得更宽、更远。

活动中，专家学者、患者群体、爱心企业还共同呼吁，凝聚社会合力，推动血友病从“有药可用”迈向“人人享有规范治疗”的新阶段。各方一致认为，疾病认知的普及、诊疗体系的建设、医保政策的完善、国产药物的创新缺一不可；唯有携手并进，才能真正打通规范化诊疗落地“最后一公里”。

白求恩公益基金会理事兼执行秘书长徐洁指出，“我们始终秉持着白求恩精神，致力于搭建一座连接专业医学知识与患者实际需求的桥梁。我们深知，战胜疾病不仅需要先进的药物和治疗技术，更需要患者对疾病的科学认知、对规范治疗的坚定信心，以及来自社会各界的理解与支持。”

爱心企业代表、神州细胞工程有限公司副总经理王欣表示，神州细胞始终将患者需求置于首位，未来，企业将不断研发新产品，满足患者不同层次的治疗需求，同时深化与公益组织，政府和学术组织的协同合作，持续提升药品可及性与可负担性，为实现血友病患者“人人享有规范化治疗”的社会愿景贡献企业力量。

“让生命不再脆弱”从来不是一句口号，而是白求恩公益基金会与各方伙伴日复一日践行的准则。当医学的进步、企业的担当与社会的善意同向而行，血友病患者的“稳行之路”必将通向更光明的未来。

参考文献：

1.Valentino LA.J Thromb Haemost 2010;8(9):1895-1902Zhang L, Li H, Zhao H et al. Haemophilia 2003;9:696-702.