和誉医药公布Lavengratinib（ABSK061）治疗软骨发育不全II期临床研究积极初步结果

2026年9月21日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称"和誉医药"，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）治疗儿童软骨发育不全（Achondroplasia，ACH）的II期临床研究获得积极初步疗效结果。在初始且最低剂量组（0.064 mg/kg，每日一次）中，6岁及以上ACH儿童接受lavengratinib治疗27周后，年化身高增长速度（Annualized Height Velocity，AHV）较基线平均改善+2.4 cm/年，应答率*达到100%。Lavengratinib整体耐受性良好，目前未观察到与FGFR1或FGFR2抑制相关的不良事件（AEs）。

ABSK061-202是一项Ⅱ期、多中心、开放标签的剂量递增研究，旨在评估lavengratinib（每日一次，口服）在3至12岁ACH儿童中的安全性和有效性。所有参与者计划接受lavengratinib治疗78周。截至目前，初始剂量组7名6至12岁参与者已完成6个月治疗，并取得令人鼓舞的初步结果：

• 初步数据显示出积极的促生长疗效信号。在27周时，初始且最低剂量组（0.064 mg/kg，每日一次）7名参与者的AHV较基线平均增幅为+2.4 cm/年，应答率*为100%。目前，更高剂量组的参与者正在持续治疗中。

• 总体安全性和耐受性良好。截至目前，尚未报告严重不良事件（SAEs），或因不良事件导致的停药。同时也未观察到与FGFR通路抑制相关的特定安全性风险，包括与FGFR1或FGFR2抑制相关的高磷血症、角膜毒性等不良事件。

• Lavengratinib采用了和誉独特的口服微片制剂。和誉医药自主开发的微片制剂，每片直径小于3 mm（传统片剂直径通常约为8-10 mm），可以提升儿童患者用药的便利性，并且能随食物或饮品服用。

目前，ABSK061-202研究已顺利完成前3个剂量组的初步安全性评估，未发现值得关注的安全性问题，预计于2026年底获得6个月的疗效和安全性结果，为进一步评估lavengratinib对于ACH儿童的临床价值提供更多依据。

*应答者定义：AHV较基线提高≥25%的参与者。