看见脱髓鞘疾病诊疗的“中国力量”：2026多神家园大会共话脱髓鞘疾病诊疗新突破与组织发展新路径
导语：MS、NMOSD与MOGAD同属脱髓鞘疾病，由免疫系统错误攻击中枢神经系统引发，会导致视力障碍、肢体无力、认知功能下降等一系列神经功能受损。这类疾病目前尚无法彻底治愈，患者长期面临反复复发、治疗选择有限、疾病管理困难等困境，对更有效的治疗手段和更专业的支持体系有着迫切需求。近年来，随着多条诊疗路径同步推进，脱髓鞘疾病诊疗正从“控制复发”逐步走向“追求治愈”，患者迎来了更多可能。在2026多神家园大会上，国内外临床专家、各方力量与患者组织同心同力，将前沿诊疗希望转化为患者能理解、能参与、能受益的支持体系，展现出患者组织从“科普支持”走向“专业服务”的发展之路。
2026年10月17日，由多神家园、广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会联合主办的“2026多神家园大会”在北京圆满举行。本届大会仍以“去发光，去照亮”为主题，汇聚了国内外专家学者、患者组织、研发企业、媒体，以及近百名来自全国各地的MS、NMOSD、MOGAD等脱髓鞘疾病患者及家属，共同围绕CAR-T免疫治疗、生物制剂、精准康复、全程管理等前沿方向展开交流。
会上，国内外专家围绕多个诊疗方向分享了最新研究进展，既有聚焦前沿的免疫治疗探索，也有贴近患者日常的用药选择与全程管理指导。从“治”到“管”，从实验室到诊室再到家庭，多条路径同步推进，为患者勾勒出了一幅更加完整的诊疗图景。
NMOSD&MOGAD会场合影
治疗新突破：从实验室到诊室，从国产到全球
活动正式开始前，MS专场由北京天坛医院田德财教授分享阴燃病灶与MS治疗，NMOSD&MOGAD专场由解放军总医院第一医学中心武雷教授分享中国NMOSD/MOGAD诊疗现状与需求。大会上，多个治疗方向的新进展依次呈现，共同指向一个趋势：脱髓鞘疾病的治疗选择正在变得更多样、更精准、更可及。
最前沿探索来自免疫治疗领域。华中科技大学同济医学院附属同济医院田代实教授团队2020年末开始，率先在神经免疫疾病领域开展CAR-T探索。其体内CD19 CAR-T研究2026年9月发表于《新英格兰医学杂志》：16例难治性神经免疫疾病患者（含7例进展型MS）接受单次静脉输注，无需体外制备、无需清淋化疗，在体内直接生成CAR-T细胞，实现跨组织深度B细胞耗竭，初步观察到临床改善信号，安全性可控。田教授用“导航系统”作比喻：改造后的T细胞通过嵌入的“导航”识别并清除B细胞。他指出，CAR-T能够进入中枢神经系统，清除藏匿其中的有害免疫细胞，为传统药物难以触及的中枢免疫环节提供了新的治疗思路。他同时强调，目前CAR-T在神经免疫疾病领域仍处于研究阶段，早期研究的积极信号需要更大规模研究验证。
田代实教授分享在神经免疫疾病领域开展的CAR-T探索
矫毓娟指出患者面临的问题已从“无药可用”转向“如何选药”
如果说CAR-T代表“未来的用药可能性”，生物制剂则正在改变“当下的药物可及性”。清华大学第一附属医院矫毓娟教授梳理了不同作用机制的NMOSD药物疗法：至2026年，中国已有5种药物获批用于AQP4-IgG阳性NMOSD，覆盖B细胞耗竭剂、补体抑制剂和IL-6受体阻断剂三大类。她指出，患者面临的问题已从“无药可用”转向“如何选药”，选药需综合考量抗体状态、疾病活动度、经济成本与长期安全性。中国科学技术大学附属第一医院徐文教授以数据说明NMOSD必须早治：在未使用新型生物制剂的时代，NMOSD患者3年内复发率高达90%，5年内50%需要坐轮椅、62%失明。传统免疫抑制剂治疗有较多局限。因此，他强调：NMOSD一经诊断应尽早启动序贯治疗并长期坚持，新型生物制剂起效快、靶向性强、对肝肾和骨髓造血系统损伤小，已获国内外指南一致推荐。
徐文教授强调NMOSD一经诊断应尽早启动序贯治疗并长期坚持
更令人关注的是，国产创新药正在与国际前沿药物同频推进。解放军总医院第一医学中心黄德晖教授分享了国产创新药奥妥珠单抗β的3期随机对照试验，该药将AQP4-IgG阳性NMOSD患者的年复发风险降低97.9%，患者接近40年才可能经历一次复发，是中国原研NMOSD生物制剂3期研究的重要突破。在MOGAD领域，他介绍的萨特利珠单抗全球3期METEOROID研究将复发风险降低68%，是该领域首个取得阳性结果的3期RCT。国产创新药与国际前沿药物同步推进，为患者带来了切实的新希望。
黄德晖教授分享了国产创新药奥妥珠单抗β的研究数据
美国哈佛医学院，麻省总医院神经病学系神经免疫学诊所和研究实验室主任，神经免疫学与神经感染病学研究主任Michael Levy教授通过视频参与大会。他评价萨特利珠单抗的METEOROID研究结果“是一个重要的里程碑”，并指出，NMOSD在预防复发方面已取得巨大进展，多种高效靶向疗法已在全球可用；而MS领域的关注重点正在从预防复发扩展到延缓残疾进展，BTK抑制剂的研究结果“看起来非常有希望”，中国的研究人员正在探索实验性CAR-T细胞策略，更长远的目标则是髓鞘修复和神经细胞保护。
Michael Levy教授与Joachim Havla教授通过视频参与大会
慕尼黑大学附属医院临床神经免疫学研究所神经学顾问，神经视觉实验室主任Joachim Havla教授通过视频分享了一个新方向：补体激活在NMOSD急性发作造成的损伤中扮演重要角色，因此高效补体抑制剂不仅用于长期复发预防、还应用于急性发作期间，正在引起越来越多的关注。他提到，一项包括来自中国在内的国际病例系列报告了令人鼓舞的结果，虽然仍需前瞻性对照研究验证，但提出了一个可能性：未来或许能在发作期间更有效地干预，减少其长期后果。
从免疫治疗到生物制剂，从国内创新到国际前沿，这些突破共同推动着脱髓鞘疾病诊疗从“控制复发”走向“追求治愈”。
全程管理新焦点：精准康复、随访补位与居家管理
治疗之外，如何帮助患者更好地康复、管理疾病，同样是本届大会的重要议题。首都医科大学宣武医院赵奕楠教授将目光投向“治”之后的“管”，分享了无创神经调控技术在脱髓鞘疾病后遗症状管理中的实践。她介绍了团队针对慢性疼痛、认知障碍和失眠开展的三项经颅交流电刺激研究，其中认知障碍研究基于MRI建模为每位患者制定个体化刺激方案，部分患者疼痛显著改善，记忆获益持续至治疗后30天，为药物治疗之外提供了非侵入性的康复新路径。
赵奕楠教授分享无创神经调控技术在脱髓鞘疾病后遗症状管理中的实践
除此之外，重庆医科大学附属第一医院冯金洲教授围绕MS患者的日常自我管理展开分享。他指出，MS是“持久战”，患者都需要学会主动自我管理，从正确认识疾病、识别症状及时就医，到饮食、运动、用药三大居家支柱分别给出了详细指导。他强调“不能根治”不等于“不能控制”，学会与疾病和平相处之道，会让症状得到更好的控制和获益。两位专家与治疗领域的分享形成互补，共同构建起从急性期治疗到长期管理的完整链条。
冯金洲教授强调患者需从被动治疗转向主动共存管理
患者组织新发展：“科普支持”与“专业服务”并重
从免疫治疗到生物制剂，从国内创新到国际前沿，这些诊疗进展为患者带来了新的可能。而如何让这些前沿信息真正抵达患者、转化为患者能够理解和参与的支持，同样需要患者组织在诊室与患者之间持续链接。
大会上午场，“同行的力量·罕见病患者组织共创坊”聚焦两个核心议题：患者组织的志愿者管理与团队建设，以及患者组织如何系统化服务患者。北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心执行主任邢焕萍、天津友爱罕见病关爱服务中心主任王立新通过视频参与分享，北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心龚旻、千里行CMT互助之家刘建吉、NMO立体声负责人高稳、多发性硬化之家负责人瑶瑶参与线下讨论。这场共创坊传递出一个清晰信号：多神家园正与更多罕见病患者组织一道，链接各方力量，共同探索患者组织专业化发展的路径。下一步，多神家园将持续探索，逐步增加脱髓鞘疾病乃至神经系统领域病种，助力更多患者群体获得专业支持。
同行的力量·罕见病患者组织共创坊
多神大会还现场启动了“互助启航”公益项目，让更多患者从“被服务者”变为“组织共建者”。一个患者组织的生命力，不只在于服务了多少患者，更在于能否让更多患者参与进来、一起把这件事做下去。专家带来前沿诊疗信息，患者组织则把这些信息转化为患者能理解的语言、能参与的行动、能依靠的社群。只有病友更懂病友——大会主题“去发光，去照亮”在此落地：专家发出科学之光，患者组织把这道光折射到每一个患者身上。
多神家园：持续深耕，传递希望
目前全球罕见病超过6000种，专业知识稀缺且分散。任何一个国家的患者，都难以独自应对诊断延迟、治疗可及性不足和信息碎片化的困境。正因如此，患者组织在全球范围内承担起一个不可替代的角色：它们既是患者获取可靠信息的“知识枢纽”，也是将分散的声音凝聚为共同诉求的协调者。多神家园正是这个全球网络中的中国节点，专注于脱髓鞘疾病领域。
多神家园于2014年由脱髓鞘病友创立，如今服务MS、NMOSD、MOGAD患者超过3万名。未来，多神家园还将持续拓展，支持更多神经领域相关病种的患者服务与社群发展。作为国际多发性硬化联盟（MSIF）在中国的唯一联络机构，多神家园每年5月30日国际多发性硬化日联合举办倡导活动，并发起10月26日国际视神经脊髓炎日。多神家园持续参与患者调研，在罕见病大会、两会健康策、CCTV-10《健康之路》等场合为病友发声。这些具体的行动，让多神家园成为连接国内外专家、研发企业与患者的纽带，也让“以患者为中心”从口号走向行动。
大会上，多神家园的合作伙伴神经性疾病公益组织苏美拉基金会（TSF）创始人兼执行官苏美拉女士（Sumaira Ahmed）通过视频回顾了与多神家园的合作历程：“自2022年以来，我们一直与多神家园合作，促进中国与世界在罕见病领域的交流与接轨。最近，与多神家园共同完成了NMOSD/MOGAD的调研，确保中国声音被纳入我们的国际调研。”苏美拉女士最后感慨说：“每个患者的声音、故事和经历都很重要，无论你来自哪个国家。当我们作为一个全球社区团结在一起时，它会变得更加强大。”
苏美拉女士回顾了与多神家园的合作历程
从“被看见”到“去照亮”，持续让患者的需求被看到，让更多支持的力量加入患者服务的队列，“科普支持”与“专业服务”并重——是多神家园十余年的发展跃迁，也是中国罕见病患者组织走向专业化发展的一个缩影。从“控制复发”到“追求治愈”，是临床专家、科研工作者、研发企业与患者组织共同奔赴的方向。多神家园将继续做好这座桥梁，让前沿诊疗信息真正抵达患者，让患者未被满足的需求真正被看见、被回应、被改善，也愿与更多患者组织同心同行，让诊疗希望真正落地为患者支持，让患者少走弯路，让治愈加速到来。