辉瑞血友病创新疗法友瑞宁®（马塔西单抗）纳入2026年国家医保药品目录

2026年11月14日，北京——今日，国家医疗保障局正式发布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2026年）》（以下简称“国家医保目录”），血友病创新疗法友瑞宁®（通用名：马塔西单抗）获正式纳入，用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。新版目录将于2027年1月1日正式实施，有望进一步减轻患者长期用药负担，让更多中国血友病患者受益于创新预防治疗。

友瑞宁®是辉瑞公司自主研发的靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的非因子疗法。不同于补充缺失凝血因子的替代治疗，友瑞宁®通过抑制体内一种天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物（TFPI），促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡，为符合条件的A型或B型血友病患者提供预防治疗新选择。

辉瑞全球高级副总裁、辉瑞中国区总裁Jean-Christophe Pointeau表示：“对于需要长期治疗的血友病患者，持续获得治疗对疾病管理至关重要。我们非常欣喜地看到友瑞宁®纳入新版国家医保药品目录，为加速惠及中国患者提供了有力支持。辉瑞将持续聚焦患者未被满足的需求，在引入创新治疗方案的同时，提升药物的可及性和可负担性，帮助更多患者减轻疾病与治疗带来的负担，更好地学习、工作和生活。”

血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。数据显示，中国血友病的患病率约为2.73/100,000。一项2024年发表的中国血友病患者调查研究显示，在受访成年患者中，约七成持有残疾证。通过持续、规律的预防治疗减少出血、保护关节功能，是血友病长期管理的重要目标。

全球III期BASIS研究数据显示，不伴抑制物队列中，马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者经治疗出血的年化出血率（ABR）降低92%；相比既往常规预防治疗，患者经治疗出血的年化出血率（ABR）降低35.5%。全球III期研究的扩展研究（BASIS OLE）进一步显示，在最长达 28 个月的治疗随访中，患者的中位 ABR 呈持续下降趋势，并降低至0。

血友病的凝血因子替代治疗通常需要通过静脉输注给药。友瑞宁®采用每周一次皮下注射的给药方式，在预防出血的同时，为患者提供不同于静脉输注的便捷用药选择，为符合条件的血友病患者提供了另一种预防治疗选择。

辉瑞将积极配合各地医保政策落地，推进友瑞宁®在医疗机构的准入，保障药品供应，同时携手医疗专业人士及相关合作伙伴，支持血友病规范化诊疗与患者教育，让创新疗法惠及更多中国患者及其家庭。