我国罕见病患者超千万，但目前，他们的治疗药物基本依赖进口，一般患者家庭无力承担治疗费用，许多患者只能望药兴叹。在罕见病防治救助方面，进展缓慢，对罕见病药品的研发、生产、销售等也缺少政策支持。(3月20日《广州日报》)
很多罕见病患者无路可走，不外乎三个原因。药物问题：国内药企根本不愿在研发上投入，生产不出所需药品；医疗问题：我国尚未制定罕见病的诊疗规范，甚至还未定义“罕见病”,使罕见病患者筛查、防治困难重重，绝大多数被长期漏诊、误诊及无效检查；最后是医疗费用问题：罕见病药物多数要从国外进口，费用巨大，患者家庭大都无力承担。
如何让罕见病患者看到希望曙光？首先，就应仿效发达国家的做法，尽快出台关于罕见病和罕用药物的法律法规，以促进罕见病的临床研究和药物研发。还应尽快组织医疗专家制定这些罕见病的诊疗规范。甚至，或许还很有必要建立专门的罕见病专业医疗机构。
其次，政府在政策及资金上扶持研制生产罕见病的治疗药物。日本实施了一部《罕见病用药管理制度》，其中规定，药企研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。
最后，还要尽快将罕见病纳入国家医保的制度保障范畴。药物“天价”，但不少患者却必须终身服药，多数家庭根本承担不起。政府应为这些罕见病患者修条法律制度的“路”，以拯救他们的生命。 (吴帅)
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